小儿进行性骨干发育不良可采取骨髓移植、生长激素、矫形外科手术等治疗措施。
1.骨髓移植
骨髓移植是通过将正常供体的骨髓细胞注入患儿体内来替换受影响的造血干细胞。常见操作包括采集供体骨髓、处理并输注到受体体内。此方法可恢复正常的造血功能,缓解因遗传缺陷导致的血液系统异常。由于其潜在风险,需严格评估适应症。适用于有合适供体且病情进展迅速的小儿患者。
2.生长激素
生长激素治疗通常涉及定期注射重组人生长激素,如诺和灵R等。剂量根据个体情况调整。生长激素能刺激骨骼生长,改善身高矮小。对于因基因突变影响生长激素分泌的患儿有益。适用于确诊为生长激素缺乏型的患儿,在青春期前开始使用效果更佳。
3.矫形外科手术
矫形外科手术可能包括截骨术、关节融合术等,以纠正畸形。例如,胫骨旋转截骨术可以矫正膝外翻。手术旨在改善外观和功能,减少残疾程度。针对严重畸形或影响日常活动的情况。适用于存在明显肢体畸形或关节僵硬的患儿,以提高生活质量。
在治疗过程中,应密切监测孩子的身体状况,注意营养均衡,适当增加富含钙质的食物摄入,如牛奶、鸡蛋等,同时避免剧烈运动,以免加重骨骼负担。
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