小儿黏多糖贮积症的治疗效果因类型不同而异，通常取决于疾病的类型和病情严重程度。
小儿黏多糖贮积症的治疗需要根据具体类型制定方案，如MPS-I型可采用酶替代疗法，而MPS-II型则需应用骨髓移植等方法。治疗方案的选择取决于疾病的类型和病情严重程度，以减轻症状、改善预后为目标。
针对小儿黏多糖贮积症，特定类型的治疗方法可能包括基因疗法或干细胞移植，在临床试验阶段探索中。
在考虑小儿黏多糖贮积症时，应尽早诊断与干预，避免潜在并发症的发生，并优化患儿的生活质量。定期监测和评估是必要的，以便及时调整治疗策略。
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张碧云主治医师
广州医科大学附属第一医院 儿科
近年来，白血病患者苦寻合适的骨髓捐献志愿者，或因高额的移植费用而无法手术的消息不时见诸报端，于是在很多人的印象中白血病和骨髓移植紧密联系起来，认为若没有合适的骨髓移植患者就只能等死，甚至有的家属在病人确诊白血病后，对医生所要求的马上进行化疗的做法并不认同，并且会质疑为什么不做骨髓移植？
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