小儿戈谢病用脐带血能治愈。
儿童高代谢病是一种常见的先天性脂肪代谢异常。其主要病因是由于基因突变引起的葡萄糖脑苷酶不足,从而使葡萄糖和甘油三酯不能被水解成神经酰胺和葡萄糖,从而使人体出现一系列的临床症状,如:肝、脾、骨等。临床上可分为三大类。I、慢性脏器、非神经病。II型,急性型,或应变型,亦称神经型。目前,高切病的干细胞治疗主要集中在骨髓干细胞移植和脐血造血干细胞移植,尤其是1型患者。
目前临床上常见的治疗手段有对症治疗、酶替代疗法等,但都不能有效地改善已有的神经损害。