骨髓增生异常综合征的治疗主要是改善造血、提高生活质量,采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和生物反应调节剂等治疗,而中高危MDS主要是改善自然病程,采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。
1、一般治疗:
有严重贫血和出血症状的患者可输注红细胞和血小板;粒细胞减少症和粒细胞缺乏症患者应注意预防和治疗感染。长期输血导致铁超负荷的患者应进行除铁治疗。常用的除铁药物是去铁胺和地拉罗。
2、药物治疗:
造血治疗可考虑促红细胞生成素和雄激素,可改善部分患者的造血功能。沙利度胺治疗后,一些患者可以改善红细胞生成,减少或消除输血依赖性。然而,患者在长期使用后可能会出现神经毒性和其他不良反应。抗人胸腺免疫球蛋白和环孢素可用于少数极低风险MDS。去甲基化药物常用药物包括5-氮胞苷和5-氮-2-脱氧胞苷,可应用于高危组的MDS患者,降低进展为AML的风险并提高生存率。
3、手术治疗:
异基因造血干细胞移植是目前MDS唯一可行的治疗方法。该疗法适用于年龄<65岁和高危人群的MDS患者。年龄<65岁、严重血液减少、其他治疗无效或遗传异常预后不良的低风险组患者。
4、放化疗:
MDS患者身体状况良好,原始细胞含量高,可考虑联合化疗。如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物。然而,MDS患者化疗后有很长一段时间的骨髓抑制,这需要加强支持治疗和隔离保护。
骨髓增生异常综合征患者需要定期去医院复查,并可能需要血常规、肝肾功能检查。同时,复查时可携带既往病历及相关检查报告,以便医生了解疾病的发展现状。