吴泽霖 副主任医师
广州医科大学附属第一医院 - 儿科
小儿球形细胞脑白质营养不良可以考虑采取基因治疗、药物治疗、饮食管理等措施进行治疗。
1.基因治疗
基因治疗可能包括使用腺相关病毒载体将正常基因导入患儿体内,如利用AAV8-SUMF1载体导入SUMF1基因。通过替换有缺陷的基因来纠正疾病,使机体产生功能性蛋白。对于无法通过其他方法治愈的遗传性疾病,基因治疗是一种潜在的解决方案。适用于某些无法通过传统医学手段改善的遗传性神经系统疾病,如小儿球形细胞脑白质营养不良。
2.药物治疗
药物治疗可能涉及使用神经营养因子、抗氧化剂等,如辅酶Q10。这些药物可以提供神经元所需的营养物质,减少氧化应激,从而延缓病情进展。适用于症状较轻或辅助治疗的小儿球形细胞脑白质营养不良患者。
3.饮食管理
饮食管理可能包括增加富含Omega-3脂肪酸的食物摄入,如深海鱼油补充剂。Omega-3脂肪酸有助于维持神经系统的健康,可能对减缓疾病进程有益。适用于所有小儿球形细胞脑白质营养不良患者,作为整体护理的一部分。
除了上述治疗外,家长还应注意保持良好的生活习惯,定期带孩子进行体检,监测病情变化。同时,为孩子营造一个温馨和谐的家庭环境,给予足够的关爱和支持,帮助其建立积极的心态,面对疾病挑战。